logo
Медицинский вестник
Северного Кавказа
Научно-практический журнал
Зарегистрирован в Федеральной службе
по надзору за соблюдением законодательства
в сфере массовых коммуникаций
и охране культурного наследия
ПИ №ФС77-26521 от 7 декабря 2006 года
ISSN 2073-8137
rus
русский
eng
english

Поиск по сайту




Адрес редакции
355017, Ставрополь, улица Мира, 310.

Телефоны
(8652) 35-25-11, 35-32-29.

E-mail
medvestnik@stgmu.ru

Рейтинг@Mail.ru

Опыт применения таргетных препаратов у детей с муковисцидозом в Астраханской области

[Педиатрия]
Башкина Ольга Александровна; Сергиенко Диана Фикретовна;

Представлен клинический опыт применения препарата лумакафтор/ивакафтор у 7 детей, больных муковисцидозом (МВ), с генотипом F508del/F508del в течение 24 недель и препарата элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор+ивакафтор у 3 пациентов с генотипами F508del в сочетании с одной из 178 мутаций, включая F508del, в течение 12 недель. В ходе исследования четверо пациентов из семи прекратили прием препарата лумакафтор/ивакафтор в связи с отсутствием эффекта и появлением серьезных нежелательных явлений. У 3 больных наблюдался достоверный прирост показателей функции внешнего дыхания на фоне снижения значений хлоридов пота. Дана положительная оценка действия модулятора Трикафта®, его эффективности, безопасности и хорошей переносимости, прослеженной у 3 больных в течение 12 недель.

Скачать

Список литературы:
1. Капранов Н. И., Каширская Н. Ю., Муковисцидоз. M.: ИД «МЕДПРАКТИКА-М», 2014
2. Clinical and functional translation of CFTR. Available at: www.CFTR2.org. Accessed February 01, 2022.
3. De Boeck K., Amaral M. D. Progress in therapies for cystic fibrosis. Lancet Respir. Med. 2016;4(8):662-674. https://doi.org/10.1016/S2213-2600(16)00023-0
4. Derichs N. Targeting a genetic defect: cystic fibrosis transmembrane conductance regulator modulators in cystic fibrosis. Eur. Respir. Rev. 2013;22(127):58-65. https://doi.org/10.1183/09059180.00008412
5. Косарева А. Р., Башкина О. А., Сергиенко Д. Ф. Опыт применения лумакафтора/ивакафтора у детей с муковисцидозом в Астраханской области. Acta biomedica scientifica. 2022;7(4):101-108. https://doi.org/10.29413/ABS.2022-7.4.12
6. Aмелина Е. Л., Красовский С. А., Усачева М. В. [и др.]. Патогенетическое лечение муковисцидоза: первый клинический случай в России. Пульмонология. 2017;27(2):298-301. https://doi.org/10.18093/0869-0189-2017-27-2-298-301
7. Амелина Е. Л., Красовский С. А., Шумкова Г. Л., Крылова Н. А. Таргетная терапия муковисцидоза при генотипе F508del/F508del. Пульмонология. 2019;29(6):235-238. https://doi.org/10.18093/0869-0189-2019-29-2-235-238
8. Кондратьева Е. И., Амелина Е. Л., Чернуха М. Ю. [и др.]. Обзор клинических рекомендаций «Кистозный фиброз (муковисцидоз)» (2020). Пульмонология. 2021;31(2):135-146. https://doi.org/10.18093/0869-0189-2021-31-2-135-146
9. Wainwright C. E., Elborn J. S., Ramsey B. W. [et al.]. TRAFFIC Study Group; TRANSPORT Study Group. Lumacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR. N. Engl. J. Med.2015;373(3):220-231. https://doi.org/10.1056/NEJMoa1409547
10. McNamara J. J., McColley S. A., Marigowda G. [et al.]. Safety, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of lumacaftor and ivacaftor combination therapy in children aged 2–5 years with cystic fibrosis homozygous for F508del-CFTR: an open-label phase 3 study. Lancet Respir. Med. 2019;7(4):325-335. https://doi.org/10.1016/S2213-2600(18)30460-0
11. Connett G. J. Lumacaftor-ivacaftor in the treatment of cystic fibrosis: design, development and place in therapy. Drug Des. Devel. Ther. 2019;13:2405-2412. https://doi.org/10.2147/DDDT.S153719
12. Konstan M. W., McKone E. F., Moss R. B. [et al.]. Assessment of safety and efficacy of long-term treatment with combination lumacaftor and ivacaftor therapy in patients with cystic fibrosis homozygous for the F508delCFTR mutation (PROGRESS): a phase 3, extension study. Lancet Respir. Med. 2017;5(2):107-118. https://doi.org/10.1016/S2213-2600(16)30427-1
13. Ratjen F., Hug C., Marigowda G. [et al.]. VX14-809-109 investigator group. Efficacy and safety of lumacaftor and ivacaftor in patients aged 6–11 years with cystic fibrosis homozygous for F508del-CFTR: a randomised, placebocontrolled phase 3 trial. Lancet Respir. Med. 2017;5(7):557-567. https://doi.org/10.1016/S2213-2600(17)30215-1
14. Chilvers M. A., Davies J. C., Milla C. [et al.]. Long-term safety and efficacy of lumacaftor-ivacaftor therapy in children aged 6–11 years with cystic fibrosis homozygous for the F508del-CFTR mutation: a phase 3, open-label, extension study. Lancet Respir. Med. 2021;9(7):721-732. https://doi.org/10.1016/S2213-2600(20)30517-8
15. Hoppe J. E., Chilvers M., Ratjen F. [et al.]. Long-term safety of lumacaftor-ivacaftor in children aged 2–5 years with cystic fibrosis homozygous for the F508del-CFTR mutation: a multicentre, phase 3, open-label, extension study. Lancet Respir. Med. 2021;9(9):977-988. https://doi.org/10.1016/S2213-2600(21)00069-2
16. Graeber S. Y., Dopfer C., Naehrlich L. [et al.]. Effects of lumacaftor ivacaftor therapy on cystic fibrosis transmembrane conductance regulator function in Phe508del homozygous patients with cystic fibrosis. Am. J. Respir. Crit. Care Med. 2018;197(11):1433-1442. https://doi.org/10.1164/rccm.201710-1983OC
17. Симонова О. И., Горинова Ю. В., Черневич В. П. Муковисцидоз: прорыв в терапии XXI века. Российский педиатрический журнал. 2020;23(1):35-41. https://doi.org/10.18821/1560-9561-2019-23-1-35-41
18. Heijerman H. G. M., McKone E. F., Downey D. G. [et al.]. Efficacy and safety of elexacaftor plus tezacaftor plus ivacaftor versus tezacaftor plus ivacaftor in people with cystic fibrosis homozygous for F508del-CFTR: a 24-week, multicentre, randomised, double-blind, active-controlled, phase 3b trial. Lancet Respir. Med. 2022;10(3):267-277. https://doi.org/10.1016/S2213-2600(21)00454-9
19. Bacalhau M., Camargo M., Magalhães-Ghiotto G. A. V., Drumond S., Castelletti C. H. M. [et al.]. Elexacaftor Tezacaftor-Ivacaftor: A Life-Changing Triple Combination of CFTR Modulator Drugs for Cystic Fibrosis. 2023;16(3):410. https://doi.org/10.3390/ph16030410
20. Keating D., Marigowda G., Burr L., Daines C., Mall M. [et al.]. VX-445-Tezacaftor-ivacaftor in patients with cystic fibrosis and one or two Phe508del alleles. N. Engl. J. Med. 2018;379(17):1612-1620. https://doi.org/10.1056/NEJMoa1807120

Ключевые слова: муковисцидоз, лумакафтор/ивакафтор, дети, элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор+ивакафтор, Астраханская область


Учредители:
Ставропольская государственная медицинская академия
Государственный научно-исследовательский институт курортологии
Пятигорская государственная фармацевтическая академия